复旦团队发现青蒿素类衍生物可治疗多囊卵巢综合征
新华社客户端上海6月14日电（记者 龚雯）多囊卵巢综合征是常见的生殖内分泌紊乱疾病之一，也是育龄期女性不孕的首要原因，全球发病率约为10%至13%。6月13日，在汤其群教授带领下，复旦大学附属中山医院团队联合基础医学院团队合作在《科学》杂志上在线发表研究论文，发现青蒿素类衍生物能够显著改善多囊卵巢综合征的疾病表型，为临床治疗及雄激素升高相关疾病提供了新的思路。
研究人员发现，青蒿素能够靶向线粒体蛋白酶LONP1，促进LONP1与其底物CYP11A1的结合，加速后者降解，抑制卵巢雄激素的合成，降低患者的雄激素水平，改善月经周期及卵巢多囊样变。
据悉，多囊卵巢综合征由环境和遗传共同诱导发病。除了会有不排卵或稀发排卵、高雄激素血症和（或）高雄激素的临床表现，以及卵巢多囊样改变，患者常伴有肥胖、胰岛素抵抗、2型糖尿病等代谢异常，后期还可并发心血管疾病、高血压、生殖系统肿瘤以及精神异常等疾病。
雄激素升高是患者的典型症状之一，也是导致患者卵泡发育受损、排卵异常及子宫内膜病变的主要驱动因素，因此控制患者雄激素水平是治疗的主要策略。然而，目前多囊卵巢综合征发生以及高雄激素血症的发病机制尚不清楚，治疗手段十分有限，并且均为对症治疗，效果并不理想。
青蒿素是来源于黄花蒿的倍半萜内酯化合物，作为疗效稳定且副作用小的一线抗疟疾药物应用于临床。除了抗疟作用之外，近年来，青蒿素类衍生物在治疗自身免疫性疾病，代谢性疾病及某些类型肿瘤方面展现出较大前景。
汤其群教授团队早期系统筛选了促进白色脂肪棕色化的小分子化合物，发现青蒿素类衍生物能够激活产热脂肪，降低肥胖小鼠体重并改善糖脂代谢。研究人员开展了一项小型临床研究来评估青蒿素对多囊卵巢综合征患者的疗效，发现口服双氢青蒿素能够显著降低患者的血清雄激素水平，减少卵巢窦状卵泡数量，降低抗苗勒氏管激素（AMH）水平，并改善患者的月经周期。
本项研究揭示了青蒿素治疗多囊卵巢综合征的潜在效果，为临床治疗及雄激素升高相关疾病提供了新思路。
复旦大学基础医学院刘洋副教授、复旦大学附属中山医院蒋晶晶副主任医师及复旦大学附属妇产科医院杜韶乐住院医师为共同第一作者，汤其群教授为通讯作者。
来源：新华社
